Gene therapy improves motor and mental function of aromatic l-amino acid decarboxylase deficiency

In patients with aromatic l-amino acid decarboxylase (AADC) deficiency, a decrease in catecholamines and serotonin levels in the brain leads to developmental delay and movement disorders. The beneficial effects of gene therapy in patients from 1 to 8 years of age with homogeneous severity of disease...

وصف كامل

محفوظ في:
التفاصيل البيبلوغرافية
المؤلفون الرئيسيون: Karin Kojima, Takeshi Nakajima, Naoyuki Taga, Akihiko Miyauchi, Mitsuhiro Kato, Ayumi Matsumoto, Takahiro Ikeda, Kazuyuki Nakamura, Tetsuo Kubota, Hiroaki Mizukami, Sayaka Ono, Y. Onuki, Toshihiko Satō, Hitoshi Osaka, Shin‐ichi Muramatsu, Takanori Yamagata
التنسيق: Artigo
اللغة:الإنجليزية
منشور في: 2018
الوصول للمادة أونلاين:https://doi.org/10.1093/brain/awy331
https://academic.oup.com/brain/article-pdf/142/2/322/27664262/awy331.pdf
الوسوم: إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!