Pegvaliase for the treatment of phenylketonuria: A pivotal, double-blind randomized discontinuation Phase 3 clinical trial

Pegvaliase is a recombinant Anabaena variabilis phenylalanine ammonia lyase (PAL) enzyme under investigation for treatment of adult phenylketonuria (PKU). This manuscript describes results of a randomized discontinuation trial (RDT) designed to evaluate the effects of pegvaliase treatment on blood p...

Celý popis

Uloženo v:
Podrobná bibliografie
Hlavní autoři: Cary O. Harding, Roberto Amato, Mary Stuy, Nicola Longo, Barbara K. Burton, John Posner, Haoling H. Weng, Markus Meriläinen, Zhonghua Gu, Joy Jiang, Jerry Vockley
Médium: Artigo
Jazyk:angličtina
Vydáno: 2018
On-line přístup:https://doi.org/10.1016/j.ymgme.2018.03.003
Tagy: Přidat tag
Žádné tagy, Buďte první, kdo vytvoří štítek k tomuto záznamu!